Sigma首次开发出自闭症大鼠模型

     摘要： Sigma 遗传工程实验室（SAGE™）联合 Autism Speaks 机构首次通过遗传学手段获得患有自闭症的大鼠模型。实验结果表明：通过遗传修饰方式获得的自闭症疾病大鼠模型能很好地展现该疾病的临床症状和相应病理学特征。该大鼠模型的建立，能更好地模拟病人的临床特征和病理学变化，为进一步揭示自闭症发生的分子机制提供了科学依据。 

    生物通报道 Sigma 遗传工程实验室（SAGE™）联合 Autism Speaks 机构首次通过遗传学手段获得患有自闭症的大鼠模型。实验结果表明：通过遗传修饰方式获得的自闭症疾病大鼠模型能很好地展现该疾病的临床症状和相应病理学特征。该大鼠模型的建立，能更好地模拟病人的临床特征和病理学变化，为进一步揭示自闭症发生的分子机制提供了科学依据。

     不知道大家是否也有同样的感受，身边患自闭症的孩子越来越多了。自闭症又称孤独症，被归类为一种由于神经系统失调导致的发育障碍，其病征包括不正常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。据统计，全球有数千万人患有自闭症。然而，我们对自闭症的病因和潜在的神经生物学机制还知之甚少。
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研究表明，自闭症的确与遗传因素有关，这促进了自闭症小鼠模型的开发。然而，小鼠模型对于自闭症研究的作用有限，因为小鼠有限的认知水平和行为模式常常不能反映自闭症患者的行为或生物学特征.
      据Autism Speaks转化研究的副总裁Robert Ring博士介绍，大鼠有着丰富的行为模式，与人的生理学特征更为相似，且体积比小鼠大得多，这让其成为研究神经发育障碍如自闭症的理想模式生物。
基因敲除的自闭症大鼠模型是由SAGE实验室和Autism Speaks的科学家合作开发的。大鼠经过遗传改造，敲除了7个自闭症相关基因中的1个，这7个基因分别为：Fmr1、Neuroligin 3、Neurexin 1 alpha、Cav1.2、MeCP2、mGluR5或PTEN。
    SAGE实验室的科学家们使用Sigma专利的CompoZr® 锌指核酸酶技术，通过SAGEspeed™ 模式创建过程创建了转基因的自闭症大鼠模型。CompoZr ZFN技术可以在任何物种上进行高效、定向的基因组编辑，这在过去仅限于小鼠。这项技术及相关产品曾两度被生物通读者评为生命科学十大创新产品。
SAGE 实验室的总监Edward Weinstein 表示：“借助CompoZr ZFN技术，研发人员可以在任何最适合的物种上快速建立遗传疾病模型，而不是仅仅依赖于小鼠。”
     有网友提出，ZFN技术在转基因和基因敲除大鼠方面的应用前景将会非常理想，当然，要想普及，意味着在成本方面也要做大量的努力，调整到比较理想的水平。其实，Sigma在今年8月就已经对ZFN产品的价格进行了一次调整，全线降价50%。希望更多的研究人员能早日享用到这种技术的高效和便利.